我国科学家开发出基因编辑“安全剪刀” 瞄准攻克罕见病

来源:社棠方湖网 2019-08-13 13:20:36

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阿泽维多说,世贸组织将于下周公布最新监测报告,显示二十国集团当前实施新贸易壁垒的频率远高于历史平均水平,并且这一趋势没有减弱的迹象。

至今世界上还没有一个国家或地区在人口结构处于少子化,即0-14岁人口占总人口比重在20%以下情形下能由中等收入演变成发达经济体。当前我国发展水平离现代化目标距离还甚远,人口就已进入少子化,并且有由严重少子化向超少子化演变趋势。如果我国不能促进人口结构向正常水平回升,即使成功跨越了中等收入陷阱,还将出现跨越之后经济发展停滞不前的局面。

新华社上海6月12日电(记者王琳琳)有着“神奇剪刀”之称的基因编辑技术被视作攻克人类绝症的利器。10日,国际学术期刊《自然》在线发表了我国科学家的最新成果,中科院脑智卓越中心杨辉团队及其合作者开发出一种编辑效果更精准的“安全剪刀”——ABE(F148A),缩短了攻克罕见病的临床试验时间。

10多年前,美国蜂农发现蜜蜂神秘减少,导致农作物难以传粉。当时曾推测这与杀虫剂、抗生素、栖息地丧失和细菌感染等有关,但没有考虑到除草剂的影响。

业内专家认为,该基因编辑“剪刀”安全性更好,有望更快推向临床,第一步可用于治疗病情较严重的罕见病,例如地中海贫血、视网膜黄斑变性、遗传性耳聋等,而后可逐渐用于常见疾病治疗,例如心血管病、神经退行性疾病等。

记者5日从中国航天科技集团五院获悉,该院近日组建由14位院士组成的空间站科学技术实验委员会,正式面向全球长期征集空间站实验项目。

多尔戈夫说,“出行新方式”公司正在研发一款适用于自动驾驶汽车的人机交互界面。前排座椅背后的电子显示屏会向后排座上的乘客显示自动驾驶汽车的实时决策行为,满足乘客的“知情权”,提升乘客心理舒适度。

记者获悉,该成果目前已完成专利申请,正通过搭建动物模型生产平台、基因编辑治疗策略研发平台、临床试验及效果评价平台向临床与产业转化。

人类已知罕见病有7000多种,全球患者数亿人,约95%的罕见病无有效治疗药物,一旦得病终生伴随。科学界正尝试用基因编辑技术解决罕见病难题。“理论上,利用基因编辑技术就能让患者重获健康。但由于剪切安全性无法保证,目前全球只有少数几种基因编辑‘剪刀’开始临床试验。”杨辉说。

该团队首先对目前学术研究和临床上经常使用的多种基因编辑“剪刀”进行了全面检测,他们最新发现,现有“剪刀”不仅存在剪切“失误”风险,而且破坏了大量核糖核酸(RNA),具有较高致癌风险。

为大幅降低基因“剪刀”的失误率、同时不破坏核糖核酸,该团队开发出了一种“安全剪刀”——ABE(F148A),结果对比表明,“安全剪刀”不仅能够更加精准地剪切基因,而且不会“误伤”核糖核酸,致癌风险大大降低。

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